Rapamycin (Sirolimus)是一种选择性的mTOR的大环内酯类抑制剂，能通过抑制mTOR激酶活性，从而激活ULK1复合物，导致自噬（autophagy）水平的增加，其IC50值为0.1 nM。
1.化学性质/溶解性/储存
| 分子量 | 914.18 |
| 分子式 | C51H79NO13 |
| CAS号 | 53123-88-9 |
| 中文名称 | 雷帕霉素；西罗莫司 |
| 溶解性 | DMSO 80 mg/mL |
| 储存条件 | 粉末型式 -20°C 3年；4°C 2年 溶于溶剂 -80°C 6个月；-20°C 1个月 |
| 运输方式 | 冰袋运输，根据产品的不同，可能会有相应调整。 |
2.生物活性
Rapamycin (Sirolimus)是一种选择性的mTOR抑制剂，IC50为~0.1 nM。Rapamycin作用于HEK293细胞，抑制内源性mTOR活性，IC50为~0.1 nM,而iRap和AP21967 作用时，IC50分别为~5 nM 和~10 nM。 Rapamycin处理酿酒酵母，诱导细胞周期停在G1/S期，且抑制翻译。 Rapamycin显著抑制T98G和U87-MG细胞活力，这种作用具有剂量依赖性，IC50分别为2 nM和 1 μM, 而对U373-MG细胞没有作用活性，IC50>25 μM。
3. 作用机制
雷帕霉素通过结合细胞内的FKBP12蛋白，形成复合物后靶向抑制mTOR（哺乳动物雷帕霉素靶蛋白）信号通路。mTOR是调控细胞生长、代谢和自噬的核心激酶，其活性被阻断后，下游的蛋白质合成和细胞周期进程（如G1期停滞）受到抑制。这一机制不仅解释了其免疫抑制作用，也为抗肿瘤和抗衰老研究提供了理论依据。
4. 主要应用领域
免疫调节：雷帕霉素通过抑制T/B细胞增殖，减少器官移植后的排斥反应，且副作用低于传统免疫抑制剂。
癌症治疗：靶向mTOR通路可抑制肿瘤细胞增殖和血管生成，与化疗药物联用（如乳腺癌、肺癌）时效果显著。
抗衰老研究：近年实验显示，短期使用雷帕霉素可延长小鼠等模式生物的寿命，并通过激活自噬延缓认知衰退、心血管老化等衰老表型。
神经保护：在阿尔茨海默病和帕金森病模型中，其通过增强自噬清除异常蛋白，保护神经元功能。
5.研究进展与潜力
雷帕霉素的联合疗法成为热点，例如与二甲双胍联用可协同增强抗衰老效果，与阿卡波糖结合则改善代谢调控。在抗病毒领域，其通过调节氧化还原状态抑制病毒复制；在心血管疾病中，抗氧化和抗炎特性显示出额外益处。动物实验还发现，其抗衰老效果具有“记忆效应”，短期干预即可触发长期保护。